İçerik Haritası
Dünyada Bir İlk! Bir Bebeğin Doğuştan Gelen Genetik Hastalığı, Gen Düzenleme Teknolojisiyle Tedavi Edildi
Bebeklerde görülebilen genetik hastalıklar, ebeveynlerin en çok korktukları şeylerden biri. Artık ise bir küme doktor ve bilim insanı tarafından gerçekleştirilen bir çalışma, bu hususta umut verici sonuçları ortaya çıkardı. ABD’de bulunan takım, nadir görülen bir genetik rahatsızlığı daha evvel rastlanmamış bir sistemle tedavi etmeyi başardı.
Araştırmacılar, bu çalışmada hastalığı tedavi ederken kişiselleştirilmiş gen düzenleme tedavisini kullandılar. Bu da dünyada bir birinci olarak kayıtlara geçmeyi başardı. Çalışma bulguları, The New England Journal of Medicine üzerinden yayımlandı.
Bebek, gen düzenleme tedavisi sayesinde çok büyük risk taşıyan hastalıkatn kurtuldu
*Tedavi edilen “KJ” isimli
Tarihe geçen bu hadisedeki “KJ” isimli bebekte, çok ender görülen metabolik bir bozukluk olan CPS 1 eksikliği (karbamoil fosfat sentetaz 1 eksikliği) vardı. Bu hastalığa sahip çocuklarda birinci haftda %50’ye kadar varan vefat oranları görülebiliyordu. Yaşayanlarda ise önemli beyin problemleri, mental ve gelişimsel gecikmeler, karaciğer nakli üzere riskler bulunuyordu.
Araştırma takımı insan DNA’sını düzenleme teknolojisi olan CRISPR tabanlı direkt olarak bu bebeğe özel kişiselleştirilmiş bir gen düzenleme tedavisi geliştirdi. Bu formda hastanın DNA’sındaki bir mutasyon CRISPR teknolojisi sayesinde düzenlenebildi ve ortaya başarılı sonuçlar çıktı.
Bu muvaffakiyet, bir birinci olmasıyla çığır açıcı olma potansiyeline sahip. Gelecekte daha fazla şahsileştirilmiş gen düzenleme tedavileri geldiğini görebiliriz. Birçok farklı cinsten hastalığı tedavi etmekte ve insanların hayatlarını kurtarmakta kullanılabilir.
WEBTEKNO Alıntıdır…
